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2004年，《科学》列出十大科技突破，其中有一项是关于世界重大疾病的药物研究：世界各地公共机构与民间组织合作，正改变着针对不发达国家的药物研制、试验和分配方式。据科学家统计，全世界有至少92家公私合营的机构组织在进行疟疾、肺结核或者艾滋病等重大疾病的药物研制。
“当我在报纸上看到这一项被列为十大科技突破时，感到很不同寻常，因为它并不是一项具体的科技成果，而是在医药领域出现的一种新趋势和新理念。”中科院上海药物研究所陈凯先院士这样对记者说。
早在1998年，中国科学院上海药物研究所等一些国内重要药物研究单位承担了首批国家“973计划”中的《重要疾病创新药物先导结构的发现和优化》项目，并取得了重要的成果和进展。作为这个项目的首席科学家，陈凯先院士成为记者“内定”的采访对象。
于是，联系采访陈院士成为记者近期的一项主要工作，他太忙了，即使是电话联系采访，也常常被“挡驾”。在经过了一个多星期的艰难联系，终于，在1月27日晚上8点30分，记者拨通了陈院士的电话。
药物研究：要由仿制到创新
对于国际上重大疾病药物研制的现状，陈院士说，目前，世界上对治疗重大疾病的药物的研究，发达国家和发展中国家的差距很大，发达国家起主导作用，很多药物都是由他们研制的。发展中国家只能仿制发达国家科研成果，有的甚至连仿制的能力都没有，处于被动状态。
谈到我国的具体情况，陈院士说，我国有13亿人口，迄今仍有许多严重威胁人民生命健康的疾病缺乏优良的防治药物。新中国成立以来，我国的药物研究长期处于仿制国外产品的阶段，自主创新药物研究力量薄弱、创新药物研究投入很少。这种状况如不改变，我国医药产业就很容易受制于人，难以承受国际竞争的强烈冲击。因此，实现我国药物研究从仿制为主到创新为主的历史性转变，已成当务之急。
进口药品：价格为何居高不下
进口药品，价格往往相当昂贵。举个简单的例子，有的进口药，仅仅小小的两片就要几十块钱。为什么进口药品价格一直居高不下呢？陈院士说：“这是由大公司追求投资回报和利润所决定的。”由于药物研究投资大，风险高，发达国家的科研机构研制出的药品都要申请专利保护，发展中国家要想仿制国外药品，必须征得其同意并支付巨额专利许可费用，这是发展中国家很难承受的。现在已经有一些发展中国家呼吁，发达国家放弃一部分重大疾病药物的专利权，让穷人也能吃得起药。
被忽略的疾病：疟疾等热带传染病
陈院士说，诸如疟疾等热带传染病，在发展中国家的发病率远远高于发达国家。发达国家对这类药物的研究开发不感兴趣，究其原因是在发达国家没有市场。而在有大量需求的发展中国家，即使药品投入市场，大多数患者也买不起。所以，长期以来不发达国家常见疾病的药物研制通常受到忽视。
但值得欣慰的是，近年来已有一些关注“被忽略疾病”和“贫穷相关疾病”研究、开发的国际组织成立。他们呼吁发达国家的药物研究和开发部门应该关注不发达国家的公共卫生需求，而不只是市场利益。同时，一些发展中国家也发出呼吁，要求发达国家放弃一些严重传染病药物的专利权。这样的呼吁和要求已引起国际社会的关注。
肺结核：“卷土重来”
只见黛玉颜色如雪，并无一点血色，神气昏沉，气息细微，半日又咳嗽了一阵，丫头递了痰盂，吐出的都是痰中带血。看到这里，您应该想起“红楼梦”里柔弱娇小的林妹妹了吧？有人推测，是肺结核这一顽症夺去了她的生命。在上个世纪初，得了肺结核就等于被判了死刑。随着现代医学的发展，上个世纪30—40年代以来陆续研制出的青、链霉素和异烟肼等多种药品，对肺结核的治疗有明显的效果。
但是近年来，结核杆菌又卷土重来。陈院士说：现在的结核杆菌已经产生耐药性，用常规的办法很难对付耐药菌株。为此，世界上许多药物研究机构正在加紧研究对付耐药性结核杆菌的新药。
中药疗法：谈“艾”不要色变
“艾滋病”是威胁全世界人类生命的严重疾病。陈院士说，目前，世界对艾滋病药物的研究主要从两个方面入手：一是力图阻止艾滋病病毒在宿主细胞内的复制和繁殖；二是阻断艾滋病病毒黏附和侵入正常细胞的过程。
据卫生部统计，中国艾滋病感染者人数已达100万人。如果临床用药全部依赖进口，每个艾滋病患者每年的治疗费用将高达数万元，只有极少数病人有条件接受药物治疗。因此，大力研究疗效好、价格便宜的新药是我们面临的紧迫任务。
陈院士说，针对艾滋病，我国许多研究机构正在积极加强药物研究。一些研究单位在研究中十分重视发扬我国天然药物研究的特色和优势，注意从中药和植物中提取天然的有效成分，并已取得了一些令人鼓舞的成果。由中科院昆明植物所研制的抗艾滋病药物——复方SH，现已在泰国完成临床试验，取得很好的效果，被泰国卫生部正式批准用于艾滋病治疗。
据介绍，从中药和天然产物中寻找抗艾滋病新药，将有助于降低患者的医疗费用，是穷人也能吃得起的药。这种中药疗法，与目前治疗艾滋病最有效的“鸡尾酒”疗法颇多相似之处，可以说是一种天然有效成分的“鸡尾酒”疗法。
我们的策略：“两条腿前进”
谈到我国对上述严重传染性疾病的药物研究工作，陈院士说，我们的研制策略是“两条腿前进”。一方面不断吸收各国科研成果，采用现代科学的方法研制新药；另一方面，努力发挥我国的优势，从中医药和天然药物中寻找有效的治疗药物。
谈到研究中的困难，陈院士认为，新药的研发风险较大，企业往往不大愿意在新药研究的早期就投入。因此，处于早期研究阶段的项目很难从企业得到科研经费的支持。
陈院士希望，《科学》评出的这项“特别”的科技突破，能引起更多的国内制药企业关注这个问题，促进我国的药物研发，缩小与发达国家的差距，使中国人能早日用上自主创新的药物治病。
■新闻缘起
二○○四年出现的“公私联盟”是一股不可抗拒的力量，它影响了药物研制的方法以及向发展中国家分发药物的方法。在风险基金和基金会基金的共同支持下，富国、学术界、制药公司和其它团队组织在今年启动了几个重要的计划，包括疟疾疫苗试验和提供抗艾滋病病毒的努力。此项研究入选了《科学》杂志“二○○四十大科学突破”。
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