4月3日,英国的一些媒体报道了伦敦大奥蒙德街儿童医院为一名男童成功进行基因治疗的消息。
里斯·埃文斯是来自英国南威尔士的一个1岁半男孩,出生时因体内缺少控制免疫系统发育的基因,患上了被称为严重联合免疫系统缺陷的先天性遗传病。患该病的儿童自身不具备有效的免疫系统,缺乏对感染的抵抗力,因此随时面临生命危险。
里斯出生前,借助母体的免疫力尚能正常发育,但出生10个月后,经历了一系列严重感染,他开始变得骨瘦如柴,连抬头的力气也没有,只能靠抗生素维持生命。他必须呆在隔离的特护病房,只有父母才能前来探望。
医生说,患严重联合免疫系统缺陷的儿童通常出生后几年就会死亡。现在,治疗这种疾病的有效方法是骨髓移植,但里斯没有兄弟姐妹,在英