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据新华社伦敦7月5日电（记者曹丽君） 美国科学家近日利用基因疗法剔除患有遗传性脑病实验鼠的不良基因，成功地控制了实验鼠病情的发展。该研究成果为治疗阿尔茨海默氏病、亨廷顿舞蹈病等人类脑病奠定了基础。
据最新一期英国《自然医学》杂志报道，美国衣阿华大学的科学家在研究中使用的实验鼠患有脊髓小脑共济失调症，这种遗传性脑病的致病原因是小脑和大脑皮层细胞中的一种关键基因出现突变，产生一种有毒蛋白质，造成脑细胞损伤。其病征与亨廷顿舞蹈病相似，患者多出现行动失调、步伐不稳、眼球震颤、脑部损伤等病征。
研究中，科学家采用核糖核酸（RNA）干扰技术，剔除患病老鼠的不良基因。他们将一种叫作短干扰RNA的片段注入实验鼠出现基因突变的脑细胞中。这些脑细胞具有一种防卫机制，当短干扰RNA进入脑细胞中时，脑细胞中所有与该片段相匹配的RNA都会被破坏，从而使脑细胞不再产生有毒蛋白质，进而停止对大脑的损伤。
在接受治疗半年后，实验鼠的活动逐渐恢复正常，而比较组中未接受治疗的患有该疾病的实验鼠的病情进一步恶化，脑细胞不断受损。实验结果还证明，RNA干扰技术没有明显的副作用。
负责此项研究的科学家在接受英国媒体采访时表示，这是首例成功剔除患有脑病的动物大脑细胞
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