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生物通报道:Salk研究所进行的一项动物研究显示,目前仅有的被广泛认为成功的人类基因疗法事实上,其风险比人们认为的更大。Inder Verma博士领导的研究组发现,替换缺陷基因的健康拷贝本身能够促进癌症的发生。他们的研究结果公布在4月27日的Nature杂志上。研究人员对用IL2RG基因进行过治疗的小鼠进行了跟踪研究,其跟踪时间长度是之前任何研究的三倍,并发现有三分之一的小鼠在后来患上了淋巴瘤。IL2RG基因被用于治疗XSCID病人。XSCID(the X-linked form of severe combined immune deficiency disease),即X连锁重度复合性免疫缺陷病。重度复合性免疫缺陷病(SCID)是一种遗传性疾病,引起严重的T细胞和B细胞免疫缺损。如果不治疗,在生命的第一年,婴儿就会死亡。这种疾病的治疗方法是从正常的“组织类型”相配的兄弟或姊妹那儿抑制骨髓。不幸的是,大多数的病人没有这样相配的供体,所以只能求助于其他的。用来自父母亲的或其他不相关供体的骨髓只有60-70%的成功率,并且容易患上白血病。基因治疗对此病意义非凡。尽管IL2RG能*X-SCID,但是根据Salk新发现,研究人员提醒这种治疗方法的使用应该要更加慎重。在法国进行的IL2RG基因疗法人类试验是迄今为止最大型的,在接受治疗的10个儿童中有9人被成功*了X-SCID,而其中三 < 1 > < 2 >
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