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    基因重构启示:新基因疗法横空出世?

    功能,例如一个基因在肝脏中起作用而另一个在大脑中起作用,那么如果大脑版本的这个基因发生突变或被删除(导致疾病)并很难被令一个版本所替代。而这项研究则证实这种“肝脏拷贝”能够被重新用来恢复大脑功能。 换句话说,来自这种大脑基因的调节性部分可能被差数肝脏版本的基因中,从而重构与正常大脑版本基因相似的基因。 Capecchi给出了一个可能的例子:一种形式的遗传性贫血(beta-thalassemia),这种病因β-血红蛋白基因的一种突变导致血红蛋白生产的缺陷。新的基因重构研究揭示出,有可能离体来自出错的基因的调节序列来活化一个相似的基因,从而创造出在成年小鼠中能正常生产血红蛋白的胚胎β-血红蛋白基因。 上篇 无表情老鼠:首次重构5亿年前基因 中篇   基因重构过程的技术精要(图)
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