活体基因疗法成功恢复小狗免疫系统

生物通报道：X连锁重度复合性免疫缺陷病（XSCID）是一种危险生命的遗传疾病，这种病能使得身体的免疫系统瘫痪。到目前为止，世界上唯一一项被广泛认可的基因疗法就是治疗这种疾病的技术，但可惜的是之前已经有报道称这种基因疗法有重大缺陷，可能增加接受治疗的XSCID患者发生癌症的风险。现在，来自美国宾夕法尼亚州大学兽医学院和美国过敏和传染疾病研究所的研究人员采用活体基因疗法成功恢复了患XSCID的小狗（basset pups）的免疫系统。他们将含有一个正确版本的XSCID基因的反转录病毒注射给了小狗。这项研究的结果公布在4月15日的Blood杂志上。在人类中，XSCID影响着十万分之一的男孩，这些孩子继承了来自母亲X染色体上的一个基因的错误版本。通常，这会遗传会使孩子一出世就死亡。这种疾病首次引起公众注意是在二十世纪七十年代末期“泡泡男孩”David Vetter的出现：“泡泡男孩”David Vetter一生都生活在一种灭菌环境中，以此来保护他不受外界细菌的侵染，Vetter于1984年死亡。XSCID的唯一一种治疗方法是通过移植正常捐赠者的骨髓来补充能持续更新免疫细胞的造血干细胞。而，利用正常的父母细胞中正常的基因替代缺陷性的基因治疗这种疾病的基因疗法在1999年法国的一项实验中曾成功*了11个男孩中的10人。当时使用的是一种活体外方法，即将患病男孩的骨髓细胞拿出体外，并与一种含有正
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