活体基因疗法成功恢复小狗免疫系统

正常基因的反转录病毒载体放在一起培养5天，然后移植会患者。不行的是有三名男孩患上了T细胞白血病，因而这项基因治疗试验也因此被迫中止。虽然体外基因疗法能够恢复XSCID男孩的免疫系统功能，但是却存在几个问题：第一，可移植会患者体内的纠正基因的骨髓干细胞数量对校正这种遗传缺陷的效果非常有限。另外，细胞的体外操作和培养可以改变他们长期产生新免疫细胞的能力。在这项新的研究中，宾夕法尼亚的研究人员采用了一种不同的方法：将含有正确基因的反转录病毒直接注射到XSCID小狗的血管中，期望能够在患者体内校正缺陷性的造血干细胞。结果显示，这种疗法完全地恢复了四个接受处理的小狗中的三个的免疫功能。第四个小狗接受了最低剂量的反转录病毒载体，因此研究人员认为这种治疗的效果一个下限剂量。由于接受法国基因疗法试验的男孩在治疗的三年后才发生了白血病，因此研究人员很想知道这个试验的长期效果。在治疗后的16到18个月，两只小狗维持了免疫系统的功能，并没有出现副作用。这项研究的结果表明这种活体方法不但可能成为XSCID的基因疗法，而且还可能用于治疗其他的造血和免疫疾病，并且该方法消除了离体操作和培养细胞方法的任何可能的副作用。另外，这种方法还可能使基因疗法变得更为简单可操作。聪明的基因疗法发掘身体自治潜能唯一被广泛认可的人类基因疗法竟会导致癌症基因疗法治疗血友病新进展PNAS：全线拯救细胞的基因治疗（上）聚合物能有效降低基因治疗的毒性PNAS：增加基因治疗精确和持久性的新技术
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