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逐渐被脂肪所替代。最终，患者只能以轮椅代步，并常在20来岁时就死亡。目前还没有有效的药物和方法来-这种疾病，因此尽管存在诸多挑战，而基因治疗仍然是-这种疾病的一大希望。PNAS上的这篇论文凸现了基因疗法成功的另外一个必须条件：引入的基因必须能够大量制造健康的dystrophin蛋白质，才能修复整个肌肉细胞。之前的肌肉萎缩基因治疗研究都忽略了引入的dystrophin是否能沿着整个细长的肌肉细胞扩散的问题。 ……To be continued……
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