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生物通报道：成神经管细胞瘤是儿童最常见的脑瘤形式。最近，研究人员发现一种正常情况下在大脑发育完成后被关闭的基因在成神经管细胞瘤的细胞中发生了表达。研究人员将这些发现公布在2005年2月1日的Cancer Research杂志上。在美国，成神经管细胞瘤大约占到所有儿科脑瘤的30％。新的研究中，研究人员发现这种叫做OTX2的基因的若干多余的拷贝在由成神经管细胞瘤患者的肿瘤中获得的肿瘤细胞中被开启了。进一步的研究中，他们发现一种维生素A衍生物——全反式维甲酸 抑制携带OTX2的肿瘤细胞的生长并诱导细胞死亡。实验室中培养的一半以上的成神经管细胞瘤都对ATRA处理有反应。ATRA抑制这些成神经管细胞瘤脑瘤细胞株的反应表明这种类型的肿瘤可能“偏爱”以ATRA为基础的疗法。OTX2基因正常情况下有助于特定大脑区域的发育和生长，但通常这种基因在出生后就不再被利用了。利用一种将成神经管细胞瘤细胞的染色体中的DNA剪断并分析其数量的方法，研究人员检测到肿瘤细胞14号染色体上的片断异常扩增了。研究人员还发现，与正常的细胞相比（正常细胞中的这种基因没有活性），60％到70％的成神经管细胞瘤细胞含有大量的OTX2专一的mRNA。这表明利用RNA干扰技术可能抑制OTX2的活性。
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