让基因组学在新药开发领域发挥应有的作用

目标蛋白，我不知道EGF是不是一个好的目标蛋白。” Gleevec药物给出了另外一种可能的线索。Gleevec作用的蛋白只在一种称做慢性髓细胞白血病（CML）中存在。一些试验结果表明，Gleevec对四分之三以上的慢性髓细胞白血病患者有效。这个药物对某几种肿瘤也有效，但仅仅是几种而已。幸运的是，医生能够通过诊断试验确定Gleevec可以治疗哪几种肿瘤。 Exelixis公司首席执行官George Scangos说，“癌症是几种容易治疗的疾病之一，因为我们对癌症的遗传学知识有了一定的了解。但是你必须了解你选择的目标基因在人体中的功能，以及一旦在体内抑制这种基因后造成什么结果。” 由于靶分子抗癌药物只针对特定的蛋白，只有在这种蛋白的确存在的情况下才能起到作用。所以医生必须先确定这种蛋白是否存在。同样，癌症是由于很多基因发生损伤、停止工作而造成的。所以某些药物只有在病人体内癌症细胞发生特定的突变时才能发挥作用；研究人员必须找到这些突变并加以确定。Scangos说，制药公司必须在临床试验的初期找到病人体内的遗传突变，才能预测药物的有效性。 Millennium公司首席科学官员Bob Tepper基本同意这种说法。他说，“从这个意义上说，医生需要对癌症进行重新分类，不是分成乳腺癌、肺癌或者前列腺癌，而是根据其遗传标志分子进行分类。” Millennium公司正在尝试将其重要药物Velcade(Bortezomib,即MLN341)变成这种针对个人的药物。与Gleevec一样，Velcade对于某种特定的癌症效果非常理想。70%以上的晚期多发性骨髓瘤患者在服用Velcade后，血液中的癌细胞数目大大减少。Tepper希望在美国食品与药物管理局（FDA）批准Velcade药物前弄清楚药物究竟是针对哪些特定分子的。而FDA考虑审批这种药物可能至少要等两年以后。（基因潮编译,未经同意不得转载）
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