推动基因治疗的一段核酸序列

生物通编译：英国科学家发现了一段在肌肉中开启基因的控制开关序列，并通过改造把它用于基因治疗。将这一开关加到用于基因治疗的DN*段上可极大地提高基因表达，延长对慢性疾病的治疗，如肌肉萎缩症。基因治疗仅对少数几种疾病有效，比如，血友病和几种免疫缺失或紊乱综合症（SCID）。基因治疗进一步发展的主要障碍是插入基因的蛋白表达水平即便有也非常低，并且不稳定。这主要是因为基因是随机插入染色体上，并且仅少数基因碰巧插入到所需的控制“开关”旁。现在，伦敦Kings大学的Michael Antoniou 发现了一种与肌肉基因esmin表达相关的主要控制开关或位点控制区（locus control region）。它能用于基因治疗以提高基因在肌肉细胞中表达水平。肌肉LCR原长16kb，由于太长而不适合装入大部分用于插入基因的病毒载体，因此，Antoniou将它缩减到4kb。未发表的动物试验结果表明这种缩小的LCR维持了其调控功能。（版权所有转载请注命明）
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