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生物通报道：基因治疗被认为是*人类遗传疾病的最终希望。血友病也被称为皇室病，是一种很典型的遗传性疾病。最近，威斯康星医学院血液中心的研究人员发现可以对A型血友病进行永久基因治疗的关键，这些发现将可能治疗A型血友病患者中对传统输血方式治疗无效的患者群体。这项研究的结果刊登在2006 年7月的The Journal of Clinical Investigation（临床研究杂志）中。血友病是一种因缺乏血液凝固因子而引起的疾病。一个健康的人，当受伤流血时，血液中的十三种血液凝固因子会发生作用使血液凝固，才不会血流不止。人们一般说的血友病是指A型血友病，是因缺乏第八凝血因子而引起的，是遗传性的，病人以男性为主。A型血友病的男性发生率约为五千分之一。 A型血友病的传统治疗方式是每周注射合成的第八凝血因子二至三次，以控制偶发的出血事件。但是大约百分之三十的患者会对于第八凝血因子产生抗体，因此使这种疗法失效。 在这项新的研究中，研究人员通过利用经过基因修改的血友病小鼠所进行的研究，开发出一种“特洛伊*”方法：让血小板夹带第八凝血因子，使患者的抗体不会发现第八凝血因子，以此保留第八凝血因子的凝血特性，直到血小板粘附到受损的血管并释放出第八凝血因子。如果进一步的研究能够证实这种方法在人类患者中同样有效，将为对普通的治疗方法产生抗性的患者带来福音。血友病背景小知识血友病(haemophilia)
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