美科学家利用新型基因疗法治疗免疫疾病

美国科学家日前利用人体细胞基因重组的特点，开发出一种新的基因疗法，并在对严重联合免疫缺陷病（ＳＣＩＤ）的试验性治疗中取得了良好效果。　　传统的基因疗法的基本操作是向人体细胞中引入正常的基因片段，修补导致疾病的变异基因。这种做法通常会引发意想不到的危险副作用。　　ＳＣＩＤ是一种体液免疫和细胞免疫均有缺陷的遗传性疾病，是患者体内１９号染色体上的基因发生变异造成的。患者容易在出生后不久出现对肺炎、脑膜炎和水痘等疾病的反复感染，死亡率较高。　　美国桑格默生物技术公司３日在英国《自然》杂志网络版上报告说，他们利用人体细胞ＤＮＡ（脱氧核糖核酸）链在断裂时会发生基因重组的特点，开发出一种新的基因治疗技术，并且对ＳＣＩＤ进行了试验性治疗。　　该公司的科学家首先培育出一种能够识别出１９号染色体上的变异基因代码的蛋白质。科学家随后合成一种特殊的酶，能准确地将包括变异代码在内的２４个相互连接的碱基从ＤＮＡ链上剪下。接着，他们将蛋白质和酶结合在一起，连同与这２４个碱基相同的、无变异的ＤＮＡ片段一起插入人体细胞。人体细胞的ＤＮＡ片段被这种特殊酶剪断后，就会以新的完好的ＤＮＡ片段取代含有变异代码的片段。这就是“基因重组”。测试中，实验室培养液中２０％人体免疫细胞中导致ＳＣＩＤ的变异基因都得到了修正。　　这种技术目前还无法应用于人体。但研究人员认为，这种技术可提取
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