基因疗法治疗小鼠肌肉营养不良症

原降解酶基因的载体。研究人员还对静脉注射和肌肉注射的效果进行了比较。将含治疗基因的病毒通过肌肉注射的小鼠在6周后，其接受注射的肌肉中的这种酶水平升高了，而糖原含量则明显降低。这些小鼠对这种新酶的免疫反应程度也较静脉注射小。这种靶向肌肉的基因疗法降低了心脏和骨骼肌的糖原含量并且校正了个体肌肉纤维。而且，试验表明这种治疗效果在注射后24周仍然能够保持。
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