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广州开展全球首例基因移植治疗致死性神经肌肉遗传病，患者术后79天情况良好 全球首例异基因脐带血干细胞移植治疗假肥大型肌营养不良症（DMD）在广州探索性开展79天，12岁的病童情况良好，其X染色体上的致病基因已经被替代为正常健康的基因。这标志着致死性神经肌肉遗传病有望通过基因治疗获得*。 这次基因治疗由中山大学附属第一医院张成教授，中山大学附属第二医院黄绍良、方建培教授和广州市血液中心肖露露教授联合完成，患者至今花费接近60万元，医院减免部分费用。 干细胞成功治疗DMD小鼠 对DMD这种致死性疾病开展基因治疗，灵感来自动物实验。 1999年，张成教授以美国神经学会会员的身份，出席了在迈阿密举行的全美神经科学学术年会，会上将他在中山大学附属第一医院开展DMD基因诊断、产前诊断的结果做了报告。来自哈佛大学的一个动物实验报告引起他的关注，该实验使用干细胞治疗DMD动物模型。 会后，张成教授到哈佛大学访问了儿童医院遗传系KUNKEL教授，后者因为1985年发现并定位此后还成功克隆了人类DMD病的基因而闻名于全球。 张成教授受到启发，决定开展人类干细胞治疗DMD病。在过去3年多里，中山一院神经科成功使用小鼠干细胞和人类干细胞治疗DMD小鼠获得成功，为基因治疗在人类身上开展奠定了理论和实践基础。 首例患者闯过四道“生死关”
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