基因治疗血液病的新希望

[AD340X300][生物通讯]研究人员发明了一种基因治疗遗传性血液疾病的新方法，这一方法可以帮助克服人类胚胎干细胞基因转移效率在治疗上的局限性。这种基因治疗方法可用于b型β--地中海贫血以及其它遗传性血液疾病的治疗。有关研究结果发表在《血液》杂志上。通过将导入MGMT（甲基鸟嘌呤甲基转移酶，methylguanine methyltransferase）基因－－一种抗药性基因的胚胎干细胞移植到b型β--地中海贫血小鼠体内，研究人员可以随后向小鼠一种施以化疗药物，该药特异性使正常的也就是表达球蛋白的细胞数量增加到可以缓解甚至*疾病的水平。移植的供体干细胞之所以能够逆转小鼠b型β--地中海贫血病程是因为抗药性干细胞承担了骨髓中正常红细胞的生产。“我们的发现燃起了有一天可以帮助血红蛋白疾病病人在自身机体内产生健康血液细胞的希望。”研究第一作者、圣裘得儿童医院血液学和肿瘤学部的助理教授Derek Persons医学博士说道。“我们发明的这个技术通过除去竞争的缺陷细胞增加机体内携带正常基因的血液细胞数量，而不必使用放疗或高强度化疗。”研究人员用一种肿瘤逆转录病毒作为载体将MGMT转移到正常骨髓细胞中，然后将这些转基因细胞移植到b型β--地中海贫血小鼠中，这些小鼠此前用细胞毒素
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