基因治疗血液病的新希望

素替莫唑胺（temozolomide，TMZ)和苄基鸟嘌呤（O6-benzylguanine，BG) 进行了没有生命危险的非清髓（non- myeloablative）移植前处理。移植有干细胞的小鼠被随机分组，或是接受TMZ/BG 治疗（移植7周后开始，两个5天疗程，间隔5周），或是不接受任何治疗。研究人员对29只小鼠中的19只（66％）进行了成功的体内筛选。跟踪TMZ/BG治疗小鼠，小鼠的血液得到稳固改善，这说明除去缺陷干细胞后，修饰的干细胞转变为红细胞。贫血小鼠的病情也得到显著缓解。“目前，我们还不能移植足量的遗传改造骨髓细胞到人体内，以成功治疗这些血液疾病。”Persons博士说。“我们相信，未来的动物研究最终将确定利用MGMT筛选过程作为血液病治疗方法的可行性。”β-地中海贫血是一种遗传性血液病，是由于β-球蛋白基因序列中单一核苷酸取代或少数碱基的却失或插入而造成基因不表达或表达水平低，以致正常β-球蛋白肽链合成减少或没有。目前治疗地中海贫血的最常用办法就是输血，为病人暂时提供足量的功能红细胞供应，保证机体正常的氧供应。病人平均每两到三周就要进行一次输血，而频繁输血很容易导致体内铁过量，如果不加治疗就会导致器官衰竭甚至死亡。“利用遗传改造的干细胞来治疗遗传性血液病是一个非常吸引人的想法，但这个目标的实现却十分困难，要在实验室中将少量成功改造的干细胞增殖为大量细胞已被证明难度极大。而这项研究是基础血液学研究中蕴藏着如何将遗传改造干细胞安全而又成功用于医疗的重要范例。”宾夕法尼亚大学的血液学和肿瘤学主任、医学教授Stephen Emerson博士称赞道。
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