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[AD340X300][生物通讯]去年10月和12月,10名接受基因治疗的法国“气泡儿童”中,有两种相继出现白血病并发症,法国卫生安全与健康制品管理局因而宣布暂停基因治疗实验,这为基因治疗忽明忽暗的前景再次蒙上了阴影。现在,研究人员宣布,这两个“气泡儿童”是由于一个癌基因被激活而产生白血病的。研究人员报道,试验性基因治疗激活了儿童的一个癌基因,该基因使儿童的骨髓过量产生一种叫做T细胞的免疫系统细胞。这就是两种“气泡儿童”患上白血病的原因。根据实施治疗的法国医生,这两名儿童经过化疗已成功得到*。所谓“气泡儿童”,是指那些一生下来就患有一种罕见的免疫缺陷--X染色体链锁的严重组合型免疫缺陷(x-linked severe combined immunodeficiency , SCID-X1)的儿童,该病是由X染色体上的一个缺陷基因引起的,只在男童中发病,因为女孩有两条X染色体,另一条染色体上的拷贝可以弥补缺陷。“气泡儿童”无法产生健全的免疫系统,必须在形似气泡的无菌隔离舱中生存。这些儿童都携带一骨髓移植是治疗“气泡儿童”的手段之一,但成功率很低,因此基因疗法作为一种替代手段而被寄予厚望。医生用一种病毒作为载体将一个正常版本的基因导入患病儿童体内,替代缺陷基因。在白血病症状 < 1 > < 2 >
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