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状出现之前,这些儿童的SCID表面上已得到-,与法国的另外9名基因治疗病人一样,都过上了正常的生活。但轮到第3名儿童时,由巴黎Necker医院的Alain Fischer博士领导的法国研究小组发现,这名儿童出现了白血病症状。在《科学》杂志上,Fischer 和他的同事证实运输治疗基因的病毒将自己的DNA插入到儿童基因组上毗邻LMO2基因的位置。这个基因因此被错误地激活。“期望基因治疗不会产生副作用是不现实的。”美国辛辛那提儿童医院的David Williams博士和德国Hannover医学院的Christopher Baum 博士评论说。二人在《科学》上发表文章说,这一发现将有助于医生开发出更安全的基因治疗策略。“今年2月,美国FDA推出基因治疗实验的新规定,要求只有无其它治疗方法、将要死亡的儿童才能进行基因治疗。法国这次基因治疗的失败是自1999年美国18岁的Jesse Gelsinger接受基因治疗实验来治疗一种罕见肝病以来,基因治疗遭遇的最严重的挫折。问题是癌症风险是否超过了基因治疗风险,当基因治疗是病人的唯一希望之时。 你还没注册?或者没有登录?
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