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毒用于人类的基因治疗很有前途。但不幸的是对于dystrophin基因而言，AAV太小了。为克服这个难题，华盛顿大学的Jeff Chamberlain博士创造出一个更小版本的dystrophin基因－－微dystrophin。Duan 将微dystrophin包装到AAV病毒中，运送到DMD小鼠模型的心脏内。“我们的策略是通过新型的重组AAV载体将改造的dystrophin蛋白，包括小-dystrophin和微dystrophin导入心脏，修复病理缺陷。”Duan说。“我们的目标是帮助心脏存活，延长DMD病人的生命。”基因疗法10个月后，Duan和他的同事发现微dystrophin在心脏中的表达能纠正DMD小鼠心脏的生化和细胞缺陷。
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