基因治疗癫痫症的新希望

in编码基因到大鼠的脑细胞中。galanin是一种神经活性多肽，已知有抑制癫痫活动的作用。在早先的实验中，McCown和他的研究小组了解到如果galanin只在神经元内产生，但不从细胞中分泌出来，癫痫不会减轻。另外，脑细胞还会由于诱发的癫痫而死亡。而且，这些细胞存在于一个与颞叶癫痫密切相关的大脑区域，McCown 称。在这项新研究中，基因通过AAV运送到神经元内，诱导产生编码galanin的遗传指令和使galanin非特异性从神经元释放的分泌指令。在一次实验中，大鼠对病灶性癫痫的灵敏度显著降低。在另一个癫痫模型实验中，AAV只导入大脑的一侧，结果诱发癫痫后神经元死亡只发生在未经治疗的一侧。“但治疗的一侧看上去完全正常。”McCown称。“这说明我们可以令一种活性多肽分泌到大脑的一个与颞叶癫痫密切相关的结构。”AAV导入大脑后所诱发的基因表达可通过抗生素强力霉素关闭，McCown称这是该研究的一个重要特点。“无论是通过一种抗菌化合物还是其模拟物关闭基因的表达，这都绝对是这个基因疗法的一个关键组成成分。你必需能够关闭基因的表达。”就基因治疗病灶性癫痫而言，这项新研究使朝着克服一大难题的目标迈进了一大步：这就是如何旨在特定大脑区域施加影响。“就癫痫症而言，这个区域比一般的单基因疾病限制更多，在单基因疾病中，你只需将基因导入大部分脑细胞中就可以。”McCown 解释说。未来更深入的实验室研究将证明这个新基因疗法可有效治疗以前认为只能接受外科手术的颞叶癫痫病人，McCown认为。“你可在外科手术前将AAV载体导入病人体内，然后观察其对将被切除的组织有何影响。如果AAV控制了癫痫活动，你就应该重新考虑是否还要采取切除手术了。”
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