基因治疗再遇挫折

IV-1的整合情况，发现两种病毒整合习惯不同。“这是我们始料未及的。”他说。“HIV-1喜欢整合到基因的任何位置，而MLV喜欢整合到基因排列着重要调控序列的起始部位。”他解释说。根据Burgess,一个重要发现是病毒是非随机性整合到基因序列中的，每个病毒的整合位点都不相同。“因此，一种特殊逆转录病毒基因治疗的安全性问题根本没办法预测。”他说。过去，研究人员假设整合是随机的，病毒整合到危险DNA序列内的机率很低。“这显然不对。”Burgess指出。而且，这个发现似乎与罹患白血病的两名法国男童所发生的情况相呼应。“这两个病例中被认为引起麻烦的整合都符合我们确定的MLV的最佳位点特征。”Burgess说。“因此，风险一定比我们预想的高。”他补充说。Burgess指出，他们发表在今天《科学》杂志上的这篇研究是首次大规模研究两种病毒整合位点的文献资料，研究结果表明病毒的行为存在很大差异，它们用于基因治疗存在固有的风险。因此，他建议应该检查每一种新载体的特征，确定其整合倾向，从而评估其风险。这一新发现对于基因疗法无疑是一个噩耗。因为除逆转录病毒载体外，其它的选择并不多。“除逆转录病毒外，其它可用作基因治疗的载体也都有自身的问题，这些问题甚至比逆转录病毒的问题还要大。”Burgess说。“目前，逆转录病毒仍然是最有希望的基因治疗载体，即使它伴随着风险。” 消息来源：Science 2003;300:1749-1751.
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