化学基因疗法

[AD340X300][生物通讯]英国研究人员找到了治疗多种遗传病如亨廷氏症等的一个新策略。不同于标准的基因疗法，这种名为化学基因疗法的新技术，依赖化学物质来修改疾病相关的异常DNA动力学。“由于标准基因疗法存在技术问题，因而化学基因疗法这一技术十分诱人。”英国格拉斯哥大学的Mario Gomes-Pereira 和Darren Monckton说道。“可以用小分子药物实现化学基因治疗，这样就不会出现太大的治疗基因运送问题。”格拉斯哥大学的遗传学教授Monckton和他的博士后研究人员Gomes-Pereira 研究了“重复扩张紊乱（repeat expansion disorder）”，这是一类遗传性疾病，包括亨廷氏症和强直性肌肉萎缩症(Myotonic dystrophy)、脆性X染色体综合征以及几种类型的脊髓小脑共济失调（spinocerebellar ataxia）。导致这些基因的基因都含有CNG三核苷酸重复，这个重复序列似乎不稳定，可以扩张，产生几十个甚至几百个重复。这些疾病的患者继承了一个突变的扩张基因。这个基因突变会在体细胞组织中扩张，随年龄越来越长。重复序列长度的增加会增加疾病症状的严重程度，降低疾病的发作年龄。例如在亨廷氏症中，继承的扩张基因中增加一个重
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