阿尔茨海默氏症的基因疗法

[AD340X300][生物通讯]Salk 研究所、加州大学旧金山分校和肯塔基大学的研究人员合作发现，一个能够天然降解阿尔茨海默氏症有关蛋白的分子如果通过基因疗法运送到阿尔茨海默氏症小鼠体内，似乎可以将小鼠的蛋白水平降低近50％。这个新发现发表在3月15日期的《神经科学》杂志上。这个研究结果表明，基因治疗通过使机体产生脑啡肽酶(neprilysin)可以为阿尔茨海默氏症的治疗提供一条有效途径。脑啡肽酶是一种能够天然减少β－淀粉蛋白积聚的分子，β－淀粉蛋白的积聚形成了阿尔茨海默氏症的主要病理标志－－β－淀粉斑。Salk 研究所的Robert Marr在Inder Verma的领导下，与该所Fred H. Gage 实验室和加州大学旧金山分校的Eliezer Masliah合作，用一个改良版本的HIV病毒将脑啡肽酶基因转移到产生了阿尔茨海默氏症病人β－淀粉斑的转基因小鼠中，结果小鼠中有害蛋白的水平与未经治疗的小鼠相比，减少了一半。不仅如此，研究还证明这种基因治疗能够消除β－淀粉蛋白积聚引起的神经退行。这个研究标志着研究人员首次直接证明脑啡肽酶能够抑制β－淀粉蛋白在动物体内的积聚。“这项研究支持了脑啡肽酶在调节β－淀粉蛋白中起着一定作用的观点。”SVerma教授说，SVerma
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