阿尔茨海默氏症的基因疗法

a教授因其在基因治疗研究领域取得的成就闻名国际。“这个研究突出了病毒载体用于基因疗法来治疗和预防阿尔茨海默氏症的潜力。”“这篇研究的重要性在于，脑啡肽酶不是一种药物，而是一种可以天然控制β－淀粉蛋白水平的分子。”Gage说。Gage也是Salk 研究所的一位教授，过去10年里为人类了解阿尔茨海默氏症做出了重要贡献。“这项研究是对蛋白互作基本机制的了解能够导致疾病新疗法产生的一个典范。”β－淀粉蛋白通常由脑啡肽酶控制，它在正常大脑中的水平远远低于阿尔茨海默氏症大脑的水平。脑啡肽酶在大脑功能中起的作用尚未查明，但Salk研究所以及其它机构的科学家怀疑，它在神经细胞间亚细胞结构和分子的运输中起着重要作用。阿尔茨海默氏症是老年人群中最常见的痴呆症。其病理特征为记忆力和思考能力的进行性严重丧失。最终，病情会发展到病人需要24小时看护的程度。该病的起因还未查清，但活组织切片检查结果清楚地显示，β－淀粉斑以及另一叫做“缠结（tangle）”的异常结构在脑组织中积聚。现在，这个研究小组正在进行小鼠实验以确定脑啡肽酶基因疗法是否有助于小鼠认知能力的提高。他们还在研究如何使基因疗法在疾病的不同阶段都有效。
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