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生物通综合:一项新的研究揭示了如何设计出能够区分出同一基因的相似变异体的高度特异性的小干扰RNAs。 小干扰RNAs(siRNAs)是一些能够减少目标mRNAs表达的微小RNAs。近年来,生物学家已经把siRNAs作为一种重要的工具。siRNAs也具有临床治疗的潜在意义,它可以作为药物用于减少致病突变基因的表达。但是,为了释放出siRNAs全部的潜在功效,弄清楚目标特异性的规则就变得非常重要。一个主要的挑战就是要开发出能够区分出同一基因的两个相似变异体的siRNAs——这样以来,其中的一个基因变异体被剔除,而其它的变异体则安然无恙。 由美国马萨诸塞大学医学院的Phillip Zamore、Zuoshang Xu和Neil Aronin共同领导的研究小组,解决了这一问题。Zamore回忆说:“开始时,我不仅仅确信很容易找出能区分基因变异体差异的siRNAs的规则,而且我还认为对这些规则已经了解得相当多了。很显然,我这样想是错误的。事实证明,这一工作比我想像得更难、更有趣。” 在他们大部分的研 < 1 > < 2 >
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