RNAi治疗的里程碑：世界首次RNAi临床试验获成功

生物通报道：美国一项新的研究显示，导致老年人失明的最常见病因——老年性黄斑变性（AMD），能够通过一小段遗传物质来对付。这些结果是由评估RNAi(RNA干扰)疗法对人类患者效果的首次临床试验获得。这项临床试验检测了一种叫做Bevasiranib的药物对患有老年性黄斑变性（AMD）的效果。老年性黄斑变性能导致患者因血管在视网膜上的异常生长，从而影响视力。 Bevasiranib是由美国费城Acuity制药公司开发。据统计，老年性黄斑变性是导致欧美老年人失明的首要原因，在日本也有约30万患者。Acuity公司预测，到2013年，全世界将有1100万人患上老年性黄斑变性。这项对129名患者的试验发现，Bevasiranib能够减缓眼睛中血管的生长并改善视力：在最低剂量时，这种效果持续了数月；最高剂量时，这种好的效果一直到研究结束还存在。而且，试验中，除了药物注射位置的红肿外，没有观察到其他任何副作用。研究人员在6月1日的美国基因治疗学会年会上公布了这一振奋人心的消息。以RNAi为基础的Bevasiranib能够关闭血管内皮生长因子（VEGF）基因，这种基因会刺激老年性黄斑变性患者视网膜上血管的生长。该药物利用短小的干扰RNA(siRNA)片段粘连到触发这种生长因子制造的细胞RNA分子上。这种siRNA携带的一种化合物能将它的靶标RNA标记成需
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