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    有潜力的囊肿纤维症疗法——干细胞-基因治疗

    管上皮细胞,但是它们缺乏CFTR基因。为了校正这个遗传缺陷,研究人员用Maloney murine leukemia病毒作为载体将CFTR基因载入干细胞中。研究人员还用PCR技术证明这种基因确实在新分化形成的气管上皮细胞中表达了。为了确定是否这种基因疗法确实校正了CFTR缺陷,研究人员将这些细胞放入一种含有标记的氯化物和调节盐分和水摄入、分泌的分子的介质中。如果CFTR基因无法正常行使功能,那么细胞摄入的氯化物就无法被分泌。结果表明CFTR校正的干细胞所分泌的氯化物比CF病人的干细胞(没有插入基因)分泌的明显要多。研究人员对这些结果表现出了非常乐观的态度,并且认为有可能利用病人自己的干细胞来进行治疗,而且研究中使用的基因疗法还具有多种优势。
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