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生物通报道：β地中海贫血是一种由血红蛋白(Hb)β球蛋白基因表达障碍所致的遗传性溶血性贫血。一项研究表明，将一种基因传递给缺陷性造血干细胞然后移植给患β-地中海贫血的小鼠，能够显著改善它们的病情。St. Jude Children’s Research Hospital的研究人员将这些结果公布在10月的Blood上。正常的Hb由两个α-球蛋白和两个β-球蛋白构成。在β-地中海贫血中，缺陷性红细胞由丢失了（或突变）β-球蛋白基因的造血干细胞（HSCs）产生。由于缺乏β-球蛋白，α-球蛋白异常积累并最终摧毁红血球。St. Jude的研究组利用一种新近改良的载体成功地治疗小鼠的β-地中海贫血症。他们使用的载体是一种无害的病毒。这种载体能够将一种治疗性的基因传递给缺陷性的HSCs。这种基因能够使缺陷性的HSCs产生的红血球制造出γ-球蛋白，这种球蛋白是β-球蛋白的替代者。最终产生的Hb分子是胎儿Hb（HbF）。HbF的利用避免了将正常的β-球蛋白引入病人体内的做法，因为这样的突然引入可能会引发针对这种蛋白的免疫反应。研究使用的载体是携带γ-球蛋白基因的慢病毒。值得一提的是，研究人员还将通常控制β-球蛋白基因的调节性片断（是球蛋白位点控制区的一部分）与γ-球蛋白基因一起插入到病毒中。这个片断的加入也是这个方法成功的一个关键。这个载体的全名叫做mLar-beta-delta-gam
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