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mma-V-5。这个新载体比之前使用的载体更加可靠,并且研究人员只需要将一个基因拷贝引入干细胞就能使细胞产生较多的胎儿Hb。试验结果表明接受了用这种载体改造的干细胞移植的小鼠,其HbF水平上升了17%到33%,这使得它们的疾病得到了明显的改善。尽管现在还不确定这种技术是否能制造足够的遗传改造的HSCs来产生足够量的含HbF的红细胞并因此-人类的这种疾病,但是这种将使用高效载体和增加插入γ-球蛋白基因的HSCs数量相结合的方法可能会为患Hb疾病的病人提供一种很有前景的治疗方法。 你还没注册?或者没有登录?
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