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切割”DNA的酶结合,锌指蛋白能辨别并且绑定到一种特殊的基因上。这种蛋白质能够有效地将酶送往目的地——科学家想要切除的基因的前面。这样,这种特殊的酶就会将包括变异代码在内的一些碱基序列从DNA链上剪下,在锌指蛋白质的帮助下,科学家合成的新DN-段将会和人体内原有的基因链结合起来。这就是“基因编辑”。 诺贝尔奖得主、锌指蛋白的发现者阿伦·克卢格爵士指出,多年来,科学家一直在寻找一种精确的、可预知的修改或者编辑动植物的染色体的方法,“因而,这项工作真的可称作是一项划时代的研究。它奠定了基因修改的基础,却没有带来困扰传统基因疗法的安全隐患。” 传统的基因疗法,是通过向人体细胞引入正常的基因片段,修补导致疾病的变异基因,但较难控制,也会引起出乎意料的危险副作用。而在实验室的测试中,基因编辑技术修正导致SCID的变异基因成功率达18%.而根据Sangamo公司,这一成功率将足以治疗一些SCID病人。 不过,兰菲尔也承认,这种技术在改变致病基因的同时,也有可能“顺便改变”人体内的其它基因,比如控制视力和头发颜色的基因。兰菲尔说,这种技术的灵活性非常大,因此有时会“犯一些错误”,不过人们通过其他的医学方式治病也会遇到此类问题。 你还没注册?或者没有登录?
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