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起干细胞,公众最直接的反应就是造血干细胞。造血干细胞是体内各种血细胞的唯一来源,它主要存在于骨髓、外周血、脐带血中。以脐带血干细胞为例,我国1988年最早用于儿童遗传性血液病的治疗,以后逐渐用于儿童和-白血病、再生障碍性贫血、辐射损伤和免疫缺陷性疾病等疾病的治疗。目前,作为一种有效的血液病治疗技术,造血干细胞技术为公众所知。 近3年来,脐带血干细胞已经实验或临床证明可以用来治疗心、脑、周围血管病,神经损伤等发病率、致死致残率很高的非血液性疾病。 干细胞的医学应用还包括体外制造人体器官,然而这比体内移植干细胞要复杂得多。干细胞和动物工程的结合将有可能解决这一问题。比如通过形成嵌合体,在严格的控制下,使动物的某些器官来源于人体干细胞。这些来自人体干细胞的器官可应用于临床移植治疗。 李凌松教授指出,将干细胞应用于临床,至少需要3个步骤。 一是把一种组织的成体干细胞直接移植给相应组织坏损的病人。血液系统干细胞的研究已经有几十年的历史,大家熟悉的“骨髓移植”治疗白血病,实际就是移植造血干细胞。因为成体干细胞已经经过一定程度的分化,具有相对的“组织特异性”,因此可以直接用来修复相应的坏死组织。但是,如何在体外扩增成体干细胞以提供充足的移植细胞,是应用这一技术的关键。最近有多家实验室在体外成功地扩增了造血干细胞,如果其他组织的成体干细胞也可以通过类似的方法进行扩增,那么利用成体干细胞治疗疾病就有望在临床中率先实施。 二、如果掌握了干细胞分化的条件,就可以在体外对干细胞进行诱导,使之“定向”分化成所需要的细胞。对于某些遗传性疾病,还可以对干细胞进行基因修饰。这两种方法都属于“细胞替代”。以最乐观的估计,至少三到五年“细胞替代”技术可望用于糖尿病、帕金森病等因某种细胞死亡而引起的活性因子缺乏疾病。 三、对于那些固体器官严重坏死的疾病,必须进行“器官替代”。干细胞技术的理想阶段就是希望在体外进行“器官克隆”以供病人移植。虽然“器官克隆”已不陌生,但真正在体外形成一个具有空间结构,有正常血液供应、神经分布和正常生理功能的人体器官,绝非易事。所以,“器官克隆”还只是一个“美好的愿望”,目前没有人能拿出准确的时间表。 < 1 > < 2 >
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