|
|
|
|
|
|
|
|
虽然对作为疾病治疗手段的基因治疗充满巨大的希望，但开发高效临床方案的进展仍然缓慢。问题在于安全和有效的基因输送系统的开发。本章将评估这一新医疗领域的问题和潜在的答案。 人类基因治疗的第一个认可的临床试验报告始于1990年9月。自此以后的七年半时间里，世界上，已认可了300份临床试验报告，超过3000个病人体内已进行了遗传工程化细胞的治疗。从这些试验中得出的结论是：基因治疗对治疗人类多种疾病有潜在的优势，并产生很低的副作用，然而在解决病人疾病方面，其效率仍失望地低。除了不是根据对照临床试验报告的个别病人得到帮助外，仍没有论据证明基因治疗试验在人类疾病的治疗上已经成功。为什么这样说？ 本章将通过评估原先设想及基因治疗的问题来考察“为什么这样说？”根据把基因输送到受影响组织模式的不同，有体细胞基因治疗的不同方式（见Box 1）。其挑战是把基因治疗作为一种有效和安全的药物输送系统去开发。该目标比五年前许多研究人员曾期待获得的更困难。人体花费了几千年时间学到了如何保护自己免遭外来环境的侵犯，包括把外来DNA结合到自身的基因组中去。然而，病毒在克服这些障屏并能把自身的遗传物质嵌入人体细胞方面只获得了部分成功。因此，在基因治疗方面的初始努力已直接朝着工程病毒方向前进，这种病毒可作为载体去携带治疗基因进入病人。近期曾发表大量有关基因治疗方面的文章。这些文章将
< 1 > < 2 >
|
|
|
|
|
设为首页 | 加入收藏 | 广告服务 | 友情链接 | 版权申明
Copyriht 2007 - 2008 © 科普之友 All right reserved |
