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在认识和熟练使用遗传生物学单位基因的新近进展后,它已经为科学家去改变病人的遗传物质,以达到治病防病的目的迈向新的一步。基因治疗的一个主要目标是用一种缺陷基因的健康复制去提供给细胞。这一方法是革命性的:医生试图通过改变病人细胞的遗传物质,来代替给病人治疗或控制遗传疾病的药物,最终达到医治病人疾病的根本目的。 几百个主要健康问题受到基因功能的影响。在将来,基因治疗能被用于医治许多这类疾病。理论上讲为了防止遗传缺陷传给下一代,还能用于改变胚胎细胞(蛋或种子)。然而,胚胎家系基因治疗的可能性受到困难的伦理道德、社会问题和技术障碍牵制。 基因治疗还作为药物输送系统使用,为了做到这点,产生有用物质的基因将被嵌进病人细胞的DNA中。例如,在血管外科中,产生抗凝血因子的基因能被嵌入血管细胞家系的DNA中,有助于防止血栓的形成。许多其它疾病可使用这一般方法治疗来提高本身的可靠性。 当医疗治疗提高到分子水平时,药物输送使用基因治疗能节约时间减低成本。为收集大量的基因蛋白产品、提纯产品、合成药物和对病人的管理缩短了时间减少了复杂的工艺加工。 然而,基因治疗仍是处于极端新的和高度的实验阶段。被批准的试验数量是小的,今天只有少量的病人曾得到过治疗。 目前基因治疗实验的基本步骤 在目前的某些实验中,从病人的血液或骨髓中取出细胞,并在加速繁殖的实验条件下生长。然后,把需要的基因借助于不起 < 1 > < 2 >
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