什么是基因治疗？

起作用的病毒嵌进细胞。选择出获得成功改变的细胞再加速繁殖，再回到病人的体内。另一种情况，脂质体（脂肪颗粒）或不起作用的病毒可被用于把基因直接输进病人体内细胞。　　基因治疗的基本要求　　基因治疗的潜力　　基因治疗为-人类疾病提供了新的范例。不是通过制剂与基因产品或自身基因产品相互作用来改变疾病的表现型，而是基因治疗理论上能修正特殊基因，导致沿着简单化的管理-疾病。开始基因治疗是针对治疗遗传性疾病，但目前对广泛性的疾病进行研究，包括癌症、外周血管疾病、关节炎、神经变性疾病和其它后天疾病。　　基因确认和克隆　　即使基因治疗战略性的范围是相当多样化，成功的基因治疗也需要一定的关键的基本要素。其中最重要的要素是必须确认和克隆有关的基因。直到人类基因组计划完成，基因的有效度才被利用。但仍然等到涉及疾病的相关基因被确认和克隆出来才开始实施基因治疗战略。　　转基因和基因表达　　一旦确认和克隆出基因，下一步必须表达出来。有关转基因和基因表达的效率属于基因治疗研究的前沿问题。最近基因治疗领域的许多争论围绕把所希望的基因转入合适的细胞中，然后为疾病治疗获得满意的表达水平。希望将来对转基因和特殊组织基因表达的研究将在主要基因治疗试验中解决这一课题。基因治疗战略的其它认识包括：充分掌握靶点疾病的发病机理，潜在的基因治疗副作用，理解接受基因治疗的靶细胞。　　术语：　　与大多数领域一样，基因治疗有专门的术语，下列提供的将阐明某些最普通术语的意思。　　体外转基因：　　把遗传物质转至寄主外部的细胞。经遗传物质移植后的细胞再回到寄主中。这个术语还被称为转基因的非直接方法。　　体内转基因：　　遗传物质转入寄主体内的细胞。这还被称为转基因的直接方法。　　基因治疗：　　把选择过的基因转入具有改善或-疾病希望的寄主中。　　细胞治疗（基因组治疗）：　　把未经遗传性修正的完整的细胞转入寄主中，使被转移的细胞将产生促进与寄主结合并改善寄主功能的希望。　　体细胞转化：　　把基因转入非种系组织中，它具有校正病人疾病状态的希望。　　种系基因：　　把基因转入种系组织中（蛋或胚胎），它有希望改变下一代的基因组。　　转基因：　　在转基因实验中，选择试验基因。例如，如果你给患苯并酮尿症病人治病，你可计划把一校正过的苯丙氨酸羟基酶基因译本移入肝细胞中。在这个例子中，苯丙氨酸羟基酶的校正译本就是转基因。　　报告基因：　　常用于试验基因转换效率的基因。例子是luceriferase, --半乳糖和氯氨素乙烯转化酶。　　基因转化载体：　　基因被转移进细胞的机理。　　转化率：　　正在表达所期望的转基因百分率。
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