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迄今所有的药物，甚至“精神疗法”，都是通过修饰基因的结构、调节和改变人体的基因表达、改变基因产物的功能来起作用的，这是间接的“基因治疗”。真正的“基因治疗”，是直接将基因送到人体细胞中而发挥治疗功效，如“基因产品”的人胰岛素、人生长激素等，已广泛用于临床治疗。“基因治疗”不仅要找到致病的等位基因与正常的等位基因的区别，还要有“治疗基因”。把治疗基因送到人体中去有很多方法。现在有一种“基因枪”，像枪一样，子弹是黄金做的，很细很细，细到能被细胞吸入又吐出，它粘上“治疗基因”进入细胞，被细胞弹出后，“治疗载体”却留在里面。
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