基因输送系统

基因治疗是未来疾病治疗的方式之一，但真正由单一基因决定的遗传疾病，大约只占全部遗传疾病的0.5％，目前正研究如何运用基因治疗的方式治疗一些由非单一基因决定的遗传疾病，并进一步推广应用到其它疾病上。基因治疗似乎远景无限，但仍然有许多问题需要克服，如体细胞所做的基因治疗，是将取自人体的细胞，如白血球、骨髓细胞、肝脏细胞、肌肉细胞等，在体外做组织培养，然后经由各种化学、机械或生物方法（如利用以基因工程修饰过的无毒性病毒做为基因媒介），把经过基因工程方法矫正的或正常的基因送入这些细胞里，等待充分证实了这些细胞的活性与安全性后，再把这些「治疗过」的细胞送回人体，如此可望在人体内发挥正常基因的作用。但是这种在体外处理的方法，由于矫正过的细胞仍免不了衰亡，所以必须定期地接受追加治疗，因此执行上仍不够方便。理想中，如果能将「正常」的基因，经由注射或吸入的方式，送至基因作用的目标器官或细胞，用来更正目标细胞的缺陷基因，那就可以使疾病得到控制或消失。一项成功的基因治疗包含了许多因素，其中最首要的就是如何使「正常」基因能够顺利地到达目标细胞中，然后再考虑如何使「正常」基因适当地表现等问题。目前较常使用于基因治疗的基因输送系统，是生物载体基因输送系统，这类生物载体主要是以病毒为主，如反转录病毒和腺病毒，但使用病毒做为输送载体，必须考虑它是否能把基因输送至特定的组织细胞，以及病毒是否会造成危害的
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