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讲：一个孩子被母亲带到医生那里，通过一个简单的仪器把基因提供给医生，医生看一下就能知道孩子以后会有什么生活经历——如果大家都这么想，那就非常危险，因为公众真的会误认为我们的DNA中都有关系到人们身体和生活的“秘诀”。
“然而，从我50年的医学研究经历看，我们确实有了令人惊异的进展。”巴特勒指出，以当年足以致命的儿童急性败血病为例，现在药物治疗-率有95%；和白细胞有关的败血病，现在-率也超过9成。取得这一成绩的原因，在于科学家为生物学引入了一系列新的有力的工具，其中之一即是基因工程——虽然它没有上面夸张的故事描述的那样，但科学家确实可以测得DNA序列，找出人体相关特征与病变的基因表达。
这种惊人的进展，还表现在其他许多方面。巴特勒指出，现在科学家正努力推导蛋白质的三维结构，以帮助开发一些新药；重组蛋白的生成，堪称近几十年最大的医学进展；激素、抗体等方面都有重要进展，其中抗体有望帮助-癌症，有关疫苗及人造分子可以帮助治疗一些自动免疫的疾病；作为潜在药物靶被检测的小分子，已经积累成巨大的数据库；胚胎干细胞治疗、从基因方面改变小鼠疾病模型的不同类型、蛋白组学等方面，也都取得了长足进步。
巴特勒认为，表现遗传学也是未来可能实现突破的一个重要领域。他解释说，人们的基因序列已经固定，对其进行改变，就能够帮助我们更好地了解人到底是怎么回事，人体到底是怎样组成的。科学家未来可能从人体中取出基因，然后直接纠正其中的缺陷。此外，先进的制图技术能帮助研究人员了解更多的疾病、设计出更好的治疗方案。
探索之路步步艰辛
科学家历来习惯用事实说话，巴特勒说：“今天我想给大家举三个具体的例子，说明现代的生物学方法如何帮助实现医学方面的进展。”
第一个例子，是采用专门设计的酪氨酸激酶抑制剂治疗慢性粒细胞白血病。巴特勒介绍，患这种疾病的病人，体内同时存在成熟和不成熟的细胞。科学家1950年发现，可以用视觉的方法看人体染色体的组成；1961年发现，慢性粒细胞白血病患者染色体较小，可能是21或者22号染色体中有一些物质缺失；之后芝加哥的一位教授发现，真正的原因是染色体材料在染色体22号和染色体9号之间进行了交换，因此希望能把9号和22号的相关染色体融合在同一个染色体中。
要使这种基因正常工作、开发出真正实用的治疗方法，需要用到结构生物学的知识和技术，需要科学、技术、产业界人员的共同努力。最后，经过为期两年的治疗，只有3%的病人重新得病。巴特勒指出，这一数据比早年好得多，他相信随着科技的进一步发展，-率还会更高。
第二个例子，是采用全反式维A酸和砷治疗急性早幼粒细胞性白血病。巴特勒指出，这一方法实际上是国际合作的结果。他表示，自己很早以前就对用砒霜（砷）治疗急性白血病有浓厚兴趣；一位医生于1985年发表论文，讲这一治疗方法的发现过程。再之后，该方法被用于治疗其他白血病患者，但发现效果并不太好。上海一个研究小组进一步研究发现，之所以这样是由于这些白血病本身很特殊。
以色列一位科学家研究发现，如果一个细胞已经受到损害，加进一些物质似乎可以逆转这一进程，而一种维A酸似乎能帮助实现这一目的，但很遗憾他们手头当时没有这种维A酸。上海的研究小组通过努力，把这一方法最终开发出来，发现一些病人用传统办法治疗一个月甚至更久都还没有反应，还有一些人治好后又复发，但使用全反式维A酸治疗，-率就能够实现100%。
最后一个例子，是采用重组酶替代治疗葡萄糖脑苷脂沉积症。“三个例子之间有什么共同点呢？”巴特勒说，“首先，从最初想法出现到最后研究出药物，需要非常长的时间，最短要十来年，最长的甚至需要130多年；其次，需要资金的支持；再次，在工作方式上需要大批技术人员和科学家合作研究。”
大小科学协同战斗
“我特别要说的是，刚才举的三个例子中的疾病都很罕见。需要花很多资源来研究如何治疗，那么到底是不是值得这样的投入？我觉得需要提出两个概念，一个是‘小科学’，另一个是‘大科学’。它们之间的协调配合，可能帮助解决这个问题。”
巴特勒指出，所谓“小科学”，指的是一些只需要少数科学家投入，比如3～15个人合作承担的科研课题；至于“大科学”，则指需要制药公司等大型组织集中投入的科研事业。他表示，从历年诺贝尔奖得主的科研进程可以看出，最开始得奖的都是从事“小科学”的科学家，他们拥有新颖的想法并获得相应的研究结果；但是，大小科学之间需要达成一个微妙的平衡，因为将大笔资金投入到罕见疾病的治疗研究，往往难以看到足够的价值回馈。
“任何人都难以证明，仅为治疗少数患者而转移重要的卫生保健资源是合理的，也难以证明这样剥夺其他基础医疗的投入具有其必要性。但是，技术发展的历史早已证明，发展那些有价值的治疗方法，最终总能导致主体人群卫生保健的总体改善。”巴特勒表示，目前一些新的技术，例如DNA序列、重组蛋白的生产和基因被改变的小鼠，已经证明了它们的用途，而其他技术则还在积极探索中，可能具有也可能实际上不具有什么价值；但是人们总能看到，科学家从罕见疾病中得到的教训，总被用于一些常见疾病。
“新疗法的发展道路是漫长的，可能需要30年甚至100年以上。”巴特勒最后强调，医学科学的进步取决于“小科学”和“大科学”的适度交融，因为新药物和治疗方法的开发和评价需要大批技术人员和科学家；那些推动科学进步的重要思想往往是科学家个人与其研究团队的想象力以及艰苦努力的产物，两者缺一不可。他说：“未来我们还应该作出更多努力，更大程度地挖掘新疗法的潜力。如果人类要想充分实现这种科技的潜力，就必须给予更多的耐心。”
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