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治疗人体造血系统及免疫系统的严重疾病比如白血病。多发性骨髓瘤、淋巴瘤、肺癌，再生障碍性贫血及一些遗传疾病的患者继续生存的希望就是骨髓移植。我国每年约400万名各类疾病的患者等待着骨髓移植。骨髓移植中，由于人体内存在着免疫活性细胞，接受骨髓的病人和提供的骨髓之间存在着双重排斥作用。所以异基因的骨髓移植一定要找白细胞抗原（简称HLA）相合的骨髓进行移植，骨髓移植成败也在于此。如果骨髓供者与患者（受者）的HLA不同，便会发生严重的排斥反应，甚至危及患者的生命。
HLA分型要比ABO血型复杂的多，按理论推算能组合出33亿多种HLA分型。HLA分型有常见、少见、罕见之分，常见的HLA分型，在300－500人就可以找到相同者，少见的HLA分型可能是万分之一的概率，而罕见的就要到几万甚至几十万的人群中寻找。据统计，在非亲缘的人群中，骨髓相合的机会只有1/5000到1/10000。
目前我国虽然仍有骨髓移植、骨髓捐献与骨髓库的叫法，但事实上骨髓库里面存放的都是志愿捐献者的资料，并非如同血库那样存放捐献者的骨髓。但是骨髓捐献时的费用是很大的问题，所以，捐献骨髓建立骨髓库需要的不只是人们的热忱，经费来源也是很重要的。
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